醫(yī)保局將大型設(shè)備檢查治療項目納入動態(tài)調(diào)整；騰盛博藥首款國產(chǎn)新冠中和抗體商業(yè)化

官方發(fā)布

CDE：關(guān)于公開征求《急性髓細胞白血病新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知

急性髓細胞白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一種起源于髓系造血干/祖細胞的血液系統(tǒng)惡性疾病，多發(fā)于老年患者，但在兒童甚至新生兒中也不罕見。AML具有很強的異質(zhì)性，患者的細胞遺傳學(xué)或分子生物學(xué)特征對預(yù)后和治療反應(yīng)產(chǎn)生重要影響。隨著對疾病認知的不斷深入，AML的治療策略越來越強調(diào)精準化和個體化，針對特殊生物標志物研發(fā)的靶向藥物和伴隨診斷的出現(xiàn)進一步推動了這一趨勢。在治療過程中，患者白血病會發(fā)生克隆演進，給白血病的監(jiān)測和治療帶來挑戰(zhàn)。AML進展快、異質(zhì)性強的特征，以及個性化精準治療的臨床要求，給新藥臨床研發(fā)帶來了多重挑戰(zhàn)。為進一步明確技術(shù)標準，使AML適應(yīng)癥的新藥研發(fā)人員更準確地把握疾病特征，并推動以患者為核心的新藥研發(fā)理念，在臨床試驗設(shè)計和執(zhí)行過程中更深入地關(guān)注和了解患者的需求，我中心組織起草了《急性髓細胞白血病新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，經(jīng)中心內(nèi)部討論，并征求部分專家意見，現(xiàn)形成征求意見稿。

CDE：關(guān)于公開征求《藥物臨床試驗期間安全性數(shù)據(jù)快速報告常見問答（2.0版）》意見的通知

為進一步促進藥物臨床試驗期間安全性數(shù)據(jù)快速報告標準統(tǒng)一，提升數(shù)據(jù)質(zhì)量，藥審中心組織起草了《藥物臨床試驗期間安全性數(shù)據(jù)快速報告常見問答（2.0版）》，現(xiàn)在中心網(wǎng)站予以公示，廣泛聽取社會各界意見和建議。歡迎社會各界提出寶貴意見和建議，并請通過以下郵箱及時反饋我中心。

醫(yī)保局：將大型設(shè)備檢查治療項目納入動態(tài)調(diào)整

 7月19日，國家醫(yī)療保障局辦公室發(fā)布《關(guān)于進一步做好醫(yī)療服務(wù)價格管理工作的通知》（以下簡稱《通知》）。

 《通知》指出，近年來，各地持續(xù)完善醫(yī)療服務(wù)價格管理，結(jié)構(gòu)更加優(yōu)化，比價關(guān)系不斷改善，與相關(guān)改革協(xié)同發(fā)展顯著加強，對公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展起到了積極促進作用。同時工作中也存在宏觀管理相對薄弱、價格杠桿功能發(fā)揮不充分、項目管理引導(dǎo)作用不突出等問題。

為此《通知》明確，要強化醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療服務(wù)價格執(zhí)行情況監(jiān)管，對不規(guī)范執(zhí)行政府指導(dǎo)價等行為，及時進行指導(dǎo)糾正，必要時采取函詢約談、成本調(diào)查、信息披露等措施。

尤其值得注意的是，《通知》強調(diào)，對于社會捐贈和應(yīng)使用政府性資金購買的大型檢查治療設(shè)備，測算項目定價成本時，應(yīng)按公益性原則扣除設(shè)備折舊、投資回報、還本付息等費用，主動將大型設(shè)備檢查治療項目納入動態(tài)調(diào)整范圍，持續(xù)降低偏高價格。

歐盟：全球首款直接注入大腦的基因療法獲批上市

 7月20日，PTC宣布，歐盟委員會（EC）批準Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治療18個月及以上芳香族L-氨基酸脫羧酶（ADCC）缺乏癥患者。Upstaza不僅是全球首個獲批治療ADCC缺乏癥的疾病修飾療法，還是首個直接注入大腦的基因療法。

AADC缺乏癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，由編碼ADCC酶的多巴脫羧酶（DDC）基因變異引起。ADCC酶的缺乏會導(dǎo)致多巴胺和血清素?zé)o法被合成，而多巴胺的缺乏會導(dǎo)致患者出現(xiàn)運動障礙，包括運動功能減退、肌張力障礙等。遭遇該基因缺乏的兒童，將面臨發(fā)育遲緩（尤其是運動機能）、生命縮短等問題，也會出現(xiàn)癲癇樣眼科發(fā)作、頻繁嘔吐、睡眠困難等癥狀。

Upstaza是一種基于重組腺相關(guān)病毒血清型 2 (AAV2) 的一次性基因替代療法，該重組載體含有功能正常的人類DDC基因。DDC基因可以傳遞合成AADC的指令。通過將重組質(zhì)粒直接導(dǎo)入至大腦殼核，糾正潛在的遺傳缺陷，提高AADC水平并恢復(fù)多巴胺的合成。

藥企動態(tài)

騰盛博藥：首款國產(chǎn)新冠中和抗體商業(yè)化

經(jīng)過7個月時間的精心準備和等待，由騰盛博藥旗下控股公司騰盛華創(chuàng)研制的中國首個全自主研發(fā)新冠病毒中和抗體聯(lián)合治療藥物安巴韋單抗/羅米司韋單抗，在獲得國家藥監(jiān)局批準上市后終于商業(yè)化落地，7月9日，全國首批共計100人份的抗體藥物在深圳市第三人民醫(yī)院完成交接，并應(yīng)用于患者治療。

安巴韋單抗/羅米司韋單抗聯(lián)合療法這次商業(yè)化，采取的是自主定價。在海外，同類中和抗體藥物是采取政府采購的商業(yè)模式，比如說在美國，政府采購幾百萬人份的規(guī)模下，每人份的政府采購價格定在約1500到2000美金，而我們的聯(lián)合療法在中國的定價基本控制在每人份一萬元人民幣以內(nèi)。

默沙東：Keytruda局部晚期頭頸部鱗狀細胞癌III期研究未達到主要終點

7月21日，默沙東公布Keytruda（帕博利珠單抗）聯(lián)合放化療（CRT）用于未切除的局部晚期頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）患者的III期KEYNOTE-412研究未達到改善無事件生存期（EFS）的主要終點。

KEYNOTE-412是一項隨機、雙盲的III期試驗研究，旨在探究Keytruda 200mg（Q3W）聯(lián)合CRT序貫Keytruda維持治療局部晚期HNSCC相比根治性CRT的療效和安全性，該研究的主要終點是EFS。該試驗招募了約780名新診斷的鱗狀細胞癌成人患者，隨機接受Keytruda聯(lián)合CRT，然后接受大約一年的Keytruda維持治療，或安慰劑加CRT，然后是安慰劑。KEYNOTE-412數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑加CRT相比，接受Keytruda聯(lián)合CRT治療患者的EFS雖然有所改善，但未達到預(yù)期的統(tǒng)計學(xué)意義。該試驗中Keytruda的安全性與先前報道的HNSCC研究一致。KEYNOTE-412試驗數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布。

Keytruda目前在美國、歐洲、中國、日本和世界其他國家被批準作為單一療法和聯(lián)合療法用于適當?shù)霓D(zhuǎn)移性或不可切除、復(fù)發(fā)性HNSCC患者。默沙東目前在HNSCC研究領(lǐng)域擁有最大的免疫腫瘤臨床開發(fā)項目，并將繼續(xù)推進Keytruda作為單一療法和與其他藥物聯(lián)合使用的多項注冊研究，包括用于可切除局部晚期HNSCC的新輔助和輔助治療的KEYNOTE-689研究。

百時美施貴寶（BMS）：銀屑病口服TYK2抑制劑在國內(nèi)申報上市

7月15日，CDE官網(wǎng)顯示，百時美施貴寶（BMS）1類新藥氘可來昔替尼片（deucravacitinib，BMS-986165）的上市許可申請獲得國家藥監(jiān)局受理。根據(jù)臨床試驗進展，推測適應(yīng)癥為中至重度斑塊狀銀屑病。

氘可來昔替尼是BMS自主研發(fā)的首個口服、選擇性酪氨酸激酶2（TYK2）的變構(gòu)抑制劑。TYK2是Janus激酶家族（JAK）的成員，參與多種細胞因子IL-23、IL-12、I型IFN的信號傳導(dǎo)，并介導(dǎo)下游的STAT磷酸化。

不同于已知的JAK抑制劑，氘可來昔替尼可高度選擇性地與TYK2的假激酶結(jié)合域（pseudokinase domain，JH2）結(jié)合，通過分子變構(gòu)機制抑制TYK2激酶的活性，且對JAK1、JAK2和JAK3的抑制能力較弱，這會有效降低因JAK1、JAK2和JAK3抑制而導(dǎo)致的不良反應(yīng)事件。

和譽醫(yī)藥：CSF-1R抑制劑ABSK021獲CDE突破性療法

7月20日，和譽醫(yī)藥公告宣布其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑ABSK021被CDE認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。

TGCT是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和關(guān)節(jié)活動減少，嚴重影響患者生活質(zhì)量。

ABSK021是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，也是首個由中國公司獨立自主研發(fā)并推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號通路可有效調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，并可能治療多種巨噬細胞相關(guān)人類疾病。

三迭紀/禮來：達成研究合作 3D打印技術(shù)實現(xiàn)口服藥物的程序化釋放

近日，南京三迭紀醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“三迭紀”）宣布與全球領(lǐng)先藥企禮來制藥（以下簡稱“禮來”）達成合作，利用3D打印技術(shù)在藥物遞送系統(tǒng)中的優(yōu)勢，實現(xiàn)口服藥物在胃腸道的程序化釋放。

根據(jù)協(xié)議，三迭紀和禮來的合作項目將圍繞口服藥物的緩控釋展開。三迭紀將通過輔料和工藝研究以及獨特的三維結(jié)構(gòu)劑型設(shè)計，使得藥物在保持穩(wěn)定性的同時實現(xiàn)在胃腸道中的程序化釋放，以期改善藥物劑型的體內(nèi)表現(xiàn)。

三迭紀為3D打印制劑技術(shù)平臺型公司，其首創(chuàng)的MED技術(shù)是一種普適性固體制劑技術(shù)，覆蓋了藥物產(chǎn)品設(shè)計、開發(fā)、生產(chǎn)和上市供應(yīng)的全鏈條。此次合作由禮來中國創(chuàng)新合作中心推動，三迭紀將與禮來共同探索解決口服遞送難題。

諾華：放棄替雷利珠單抗單藥NSCLC美國上市申請

諾華不會在美國申報替雷利珠單抗作為單一療法治療非小細胞肺癌（NSCLC）的上市申請，這是該公司在將中國開發(fā)的PD-1免疫檢查點抑制劑引入美國的努力中，繼上周遭遇FDA審評延期的第二次重大挫折。

阿斯利康/第一三共：DS-8201歐盟獲批新適應(yīng)癥

7月19日，阿斯利康和第一三共聯(lián)合宣布，trastuzumab deruxtecan（DS-8201，Enhertu）在歐盟被批準用于既往接受過一種或多種基于抗HER2治療方案的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。

Trastuzumab deruxtecan是阿斯利康和第一三共聯(lián)合開發(fā)的靶向HER2的抗體藥物偶聯(lián)物，由人源化HER2單抗通過可裂解四肽連接子與新型的拓撲異構(gòu)酶I抑制劑相連接構(gòu)成。目前，已在美國、日本、歐盟獲得HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌、胃癌及胃食管交界處癌的二線和末線療法資格。同時，trastuzumab deruxtecan也已經(jīng)向CDE提交上市申請，用于既往接受過一種或多種基于抗HER2治療方案的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。

信達生物：GLP-1R/GCGR雙重激動劑II期臨床達到主要終點

7月19日，信達生物宣布, 其胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）/胰高血糖素受體（GCGR）雙重激動劑Mazdutide (IBI362) 在中國2型糖尿病受試者中的一項II期臨床（NCT04965506）研究達到主要終點。

結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Mazdutide各劑量組均能顯著降低受試者HbA1c水平（與安慰劑組相比, p值均小于0.0001）。在受試者的體重管理方面，與安慰劑相比，Mazdutide各劑量均可顯著降低體重，且呈現(xiàn)劑量依賴性。給藥20周后，Mazdutide 6.0mg組體重較基線百分比變化的最小二乘均值為?7.14%（95%CI：?8.49, ?5.79），度拉糖肽1.5mg組為?2.69%（?4.02, ?1.37），安慰劑組為?1.38%（?2.70, ?0.06），與度拉糖肽組和安慰劑組相比，p值均小于0.0001；Mazdutide 6.0mg 組HbA1c<7.0%且體重較基線下降≥5%的受試者比例高達52.2%（度拉糖肽1.5 mg組為14.0%，安慰劑組為0%。

Mazdutide是信達生物與禮來制藥共同推進的一款胃泌酸調(diào)節(jié)素創(chuàng)新化合物（OXM3），在同類產(chǎn)品中具有最優(yōu)潛力。作為一種與哺乳動物胃泌酸調(diào)節(jié)素類似的長效合成肽，Mazdutide利用脂肪酰基側(cè)鏈延長作用時間，允許每周給藥一次。Mazdutide的作用被認為是通過GLP-1R和GCGR的結(jié)合和激活介導(dǎo)的，與OXM具有相似作用機制，因此預(yù)計其可以改善葡萄糖耐量并減輕體重。除了GLP-1R激動劑具有的促進胰島素分泌、降低血糖和減輕體重等作用外，Mazdutide還可能通過GCGR的激活來增加能量消耗和改善肝臟脂肪代謝。

亞盛醫(yī)藥：奧雷巴替尼針對耐藥CML上市申請獲CDE優(yōu)先審評

7月19日，亞盛醫(yī)藥/信達生物共同宣布奧雷巴替尼（耐立克®）的新適應(yīng)癥上市申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理并被納入優(yōu)先審評程序，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）患者。

慢性髓細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%。中國CML患者發(fā)病較西方更為年輕化，流行病學(xué)調(diào)查顯示，中國CML的中位發(fā)病年齡為45~50歲，西方國家CML的中位發(fā)病年齡為67歲。

綠葉制藥：羅替戈汀微球治療帕金森病中國III期研究成功

7月19日，綠葉制藥集團宣布其在研新藥注射用羅替戈汀緩釋微球（LY03003）治療帕金森病的中國III期臨床試驗達到預(yù)設(shè)終點。

隨著全球老齡化趨勢的加劇，罹患帕金森病的患者不斷增加。據(jù)統(tǒng)計，全球范圍內(nèi)約有1000多萬名患者1飽受帕金森病的困擾。而我國的帕金森病患病人數(shù)預(yù)計將從2005年的199萬人上升到2030年的近500萬人，幾乎占到全球帕金森病患病人數(shù)的一半。從目前應(yīng)用的治療手段來看，無論是藥物還是手術(shù)治療，只能改善相關(guān)癥狀，無法治愈或阻止病情進展，因此該疾病的治療需要長期管理。

LY03003是全球首個長期產(chǎn)生持續(xù)多巴胺能刺激（Continuous Dopaminergic Stimulation, CDS）的藥物，也是綠葉制藥基于其全球領(lǐng)先的微球技術(shù)平臺開發(fā)的重磅新藥之一。長期以來，綠葉制藥立足于其微球技術(shù)平臺優(yōu)勢，深度布局腫瘤、中樞神經(jīng)等重大疾病領(lǐng)域，現(xiàn)已擁有一系列產(chǎn)品組合，并在中國和海外多個國家開展臨床研究。

Incyte：外用JAK抑制劑獲FDA批準治療白癜風(fēng)

7月19日，Incyte宣布，FDA批準蘆可替尼（Ruxolitinib）乳膏1.5%用于成人和12歲以上兒童患者非節(jié)段性白癜風(fēng)的局部治療。這是首個獲FDA批準的白癜風(fēng)療法，也是首個且唯一一個獲批的局部外用JAK抑制劑。

白癜風(fēng)是一種慢性自身免疫性疾病，其特征是皮膚色素的脫失。JAK信號通路的過度激活會誘導(dǎo)白癜風(fēng)病理過程中的炎癥反應(yīng)。而蘆可替尼是由Incyte開發(fā)的一款first-in-class JAK1/JAK2抑制劑，可通過抑制JAK信號通路來治療白癜風(fēng)。

2009年11月，諾華與Incyte達成協(xié)議，獲得蘆可替尼在美國以外的商業(yè)化權(quán)利。2011年11月，蘆可替尼片劑首次在美國獲批上市，用于治療骨髓纖維化。隨后陸續(xù)擴展新的適應(yīng)癥，包括植物抗宿主病(GVHD)、真性紅細胞增多癥。2021年9月，蘆可替尼乳膏（商品名：Opzelura）用于短期和非連續(xù)性長期治療非免疫功能低下的12歲及以上輕中度特應(yīng)性皮炎 (AD) 患者在美國上市，成為FDA批準的首個外用JAK抑制劑。

艾伯維：向EMA提交Atogepant預(yù)防偏頭痛的上市申請

7月18日，艾伯維宣布已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了atogepant上市申請（MAA），用于每月頭痛發(fā)作超過4天的成人偏頭痛患者的預(yù)防性治療。

偏頭痛是一種復(fù)雜的、常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，臨床上主要表現(xiàn)為發(fā)作性中重度、搏動樣頭痛，多為偏側(cè)。全球超過10億人群受到偏頭痛影響，其中包括歐洲近11.4%的人口。

會議通知

第四屆全國核糖核酸（RNA）青年學(xué)術(shù)會議

【2022年7月11日】因疫情形勢發(fā)生變化，為了最大程度切實確保參會專家和代表的健康和安全，經(jīng)組委會與主辦方、承辦方及多方專家審慎研究，現(xiàn)決定：原計劃2022年7月24-26日舉辦的第四屆全國核糖核酸（RNA）青年學(xué)術(shù)會議延期至2022年8月21-23日舉辦，舉辦地點和形式不變，詳見：https://meeting.csbmb.org.cn/RNA2022/。對于會議延期給各位嘉賓、專家、參會代表和參展企業(yè)帶來的不便，組委會和會務(wù)組深表歉意。會務(wù)組將充分做好本次大會延期召開的各項工作，將繼續(xù)為您提供咨詢和服務(wù)。感謝您一如既往的理解和支持！共盼能在不久之后與您相聚金城蘭州，共襄期待已久的學(xué)術(shù)盛會!

大會主辦單位：中國生物化學(xué)與分子生物學(xué)會核糖核酸專業(yè)分會

大會承辦單位：蘭州大學(xué)（生命科學(xué)學(xué)院、細胞活動與逆境適應(yīng)教育部重點實驗室和功能有機分子化學(xué)國家重點實驗室）

2022（第五屆）中國國際生物醫(yī)藥大會暨展覽會

大會簡介：

2022（第五屆）中國國際生物醫(yī)藥大會將于2022年9月17-19日在中國江蘇泰州中國醫(yī)藥城會展中心召開，大會將為來自大學(xué)高校，科研院所，生物制藥，生物技術(shù)公司，醫(yī)療機構(gòu)，投資者，技術(shù)和行業(yè)利益相關(guān)者搭建學(xué)習(xí)交流合作平臺

大會日期：

2022年9月17-19日 中國泰州 中國醫(yī)藥城會展中心

上午9:30至下午5:30

融資進行

漢贊迪：完成近億元首輪融資

上海漢贊迪生命科技有限公司(以下簡稱“漢贊迪”)宣布，完成近億元首輪融資。本輪融資由比鄰星創(chuàng)投與高瓴創(chuàng)投共同領(lǐng)投。

漢贊迪致力于高通量及自動化儀器和系統(tǒng)開發(fā)，為生命科學(xué)和大健康產(chǎn)業(yè)提供全流程及智能化解決方案。公司自成立至今，為生命科學(xué)行業(yè)提供全流程自動化、智能化及數(shù)字化解決方案，從簡單的操作臺工作流程自動化，到大型系統(tǒng)流程應(yīng)用中處理復(fù)雜步驟的全自動解決方案。

健友股份：擬收購Meitheal Pharmaceuticals 16.66%的股權(quán)

2022年7月15日，健友股份發(fā)布公告稱，公司全資子公司香港健友實業(yè)有限公司(簡稱“香港健友”)擬以2100萬美元的現(xiàn)金收購Meitheal Pharmaceuticals, Inc.(簡稱“Meitheal”)現(xiàn)有股東LYFE Charles Limited(簡稱“LYFE”)持有的Meitheal16.66%的股權(quán)。此次交易完成后，香港健友將持有Meitheal99.99%的股權(quán)。

據(jù)悉，健友股份成立于2000年，總部位于江蘇南京，是一家領(lǐng)先的仿制藥企業(yè)。該公司主要從事原料藥與制劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，是中國肝素原料藥生產(chǎn)的龍頭企業(yè)，是國內(nèi)少數(shù)同時通過美國FDA和歐盟EDQM認證的肝素原料藥生產(chǎn)企業(yè)之一，核心產(chǎn)品包括達肝素鈉注射液、肝素鈉粗品、肝素鈉原料藥、那曲肝素鈣注射液、依諾肝素鈉注射液。

苑東生物：擬在上海設(shè)立生物醫(yī)藥投資平臺

2022年7月15日，苑東生物發(fā)布公告，公司擬使用自有資金5億元人民幣在上海市閔行區(qū)設(shè)立全資子公司