Patisiran（商品名：Onpattro）是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市，是全球**款siRNA藥物，也是**非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因**藥物，用于**遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。

Onpattro通過RNA干擾導致突變型和野生型TTR mRNA降解，從而導致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進展。有研究表明，應用Onpattro18個月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量、步行速度、營養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。

圖 A 顯示：patisiran 組和安慰劑組血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平隨時間推移相對于基線的百分比變化。

圖B 顯示：修正神經(jīng)病變損傷評分+7 (mNIS+7) 的*小二乘平均變化。

圖 C 顯示：諾福克生活質(zhì)量 - 糖尿病神經(jīng)病變 (QOL-DN) 評分的*小二乘平均變化（范圍，-4 至 136；分數(shù)越高表明生活質(zhì)量越差）。

在圖A 到 C 中，I 條表示標準誤差。

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